Siempre hemos oído hablar del alto coste que tiene la investigación, desarrollo y aprobación por parte de las autoridades sanitarias el poder disponer de un nuevo medicamento huérfano, y que estas son las razones por las que la industria farmacéutica muestra un interés tan escaso en trabajar sobre una población afectada por una enfermedad rara o de baja prevalencia, ya que el coste final del medicamento alcanza un elevado precio, ya que la industria necesita recuperar el dinero invertido en el descubrimiento y puesta en el mercado de tal producto, lo que pone en alerta a los pagadores y responsables políticos.
Los recientes avances en el conocimiento e identificación de las causas genéticas que originan la mayoría de las enfermedades raras ha facilitado un creciente interés de las compañías farmacéuticas en el desarrollo de este tipo de medicamentos.
La estimación actual del mercado global de medicamentos huérfanos para el año 2022 será de aproximadamente 209 mil millones de dólares, lo que representa el 21,4% del total de ventas de los medicamentos de marca que se recetan http://EvaluatePharma, Orphan Drug Report 2017
La revista Orphanet Journal of Rare Diseases, https://www.biomedcentral.com acaba de publicar un trabajo de Kavisa Jayasundara et al. https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-018-0990-4?utm_source=hybris&utm_medium=email&utm_content=internal&utm_campaign=BSPH_2_TN_BSPH_BMC_Highly_Accessed_Q1_2019_AJs_P1s en el que, utilizando datos públicos, compara las diferencias existentes entre las características de los ensayos y los costos de desarrollo clínico entre 100 medicamentos huérfanos y 100 medicamentos no huérfanos.
Los resultados obtenidos en este trabajo muestran las diferencias en el número de sujetos que participan en las diferentes fases de los ensayos clínicos y la duración de las mismas para los medicamentos huérfanos y los no huérfanos así como que los costos clínicos estimados de desembolso por cada medicamento huérfano aprobado es de 166 millones de dólares frente a los 291 millones de dólares para el grupo no huérfano y que el coste clínico capitalizado (conjunto de gastos ocasionados por la investigación, desarrollo, personal , inversiones diversas, etc.) para un medicamento huérfano aprobado es de 291 millones de dólares frente a los 412 millones de dólares para el correspondiente medicamento no huérfano lo que supone una proporción de 0,71.
No obstante, a pesar de estos resultados, los autores consideran un estudio más amplio donde se pueda establecer un consenso sobre los costos y la recuperación de los mismos deberían incluirse en el análisis final que estableciera el precio final de los medicamentos.
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